Jest jedną z najsilniej działających toksyn biologicznych, jednak dawki stosowane w medycynie są wielokrotnie mniejsze od dawek toksycznych dla organizmu człowieka. Działanie toksyny botulinowej jest ograniczone do mięśnia, do którego została podana i nie wpływa na czynność innych, także zdrowych mięśni. Po domięśniowym podaniu leku pierwsze efekty jego działania pojawiają się po 1 do 3 dniach, zaś wyraźną poprawę pacjenci odczuwają po ok. 7-10 dniach od podania.
Maksymalne działanie toksyny przypada na okres od 2 do 8 tygodnia od podania, trwa różnie długo, średnio ok. 3 – 4 miesiące i stopniowo wygasa, powstaje więc konieczność regularnego powtarzania iniekcji w odstępach 3 – 4 miesięcy.
Rodzina neurotoksyn botuliny zawiera siedem jej typów: A, B, C, D, E, F i G. Wszystkie wchodzą w reakcje z acetylocholiną zakończeń nerwowych, a różnią się między sobą wielkością cząsteczki, biosyntezą i mechanizmem reakcji komórkowej. Toksyna botulinowa typu A (BTX A) jest najsilniejsza i to ona znalazła tak szerokie zastosowanie w klinice (prep. Botox, Xeomin, Dysport). Hamuje nie tylko uwalnianie acetylocholiny, ale też innych neurotransmiterów i neuropeptydów, takich jak substancja P oraz kalcytoninowy gen uwalniający białko. Toksyna blokuje również przewodnictwo w układzie autonomicznym poprzez włókna czuciowe oraz redukuje większość substancji działających na receptory bólowe (nocyceptory), dlatego obecnie badany jest jej wpływ na bóle neuropatyczne.
Toksynę botulinową stosuje się także przy zabiegach kosmetycznych.